單次注射YOLT-202可使AAT水平快速、顯著且呈劑量依賴性地升高至正常範圍
單次注射YOLT-202耐受性良好，安全性高
上海--(美國商業資訊)--專注於體內基因編輯療法研發的臨床後期生物技術企業YolTech Therapeutics今日公布了其用於治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的在研體內鹼基編輯療法YOLT-202的研究者自行發起的臨床研究（IIT）取得積極中期數據。該數據顯示，YOLT-202具有良好的安全性和耐受性，且在接受35毫克和45毫克劑量治療的患者中，AAT水平顯著升高。
「中期研究結果對YolTech公司以及患有嚴重AATD的患者而言，是一座令人振奮的重要里程碑。本研究中觀察到的功能性AAT水平快速、顯著且劑量依賴性地升高（尤其是在PiZZ基因型患者中），凸顯了體內鹼基編輯作為一次性治療方法的巨大潛力，」YolTech Therapeutics創辦人暨執行長吳宇軒醫學博士表示，「同樣令人鼓舞的是，我們迄今為止觀察到的良好安全性，進一步證實了YOLT-202背後的精準性和深思熟慮的工程設計。有了這些結果，我們前所未有地更加確信YOLT-202有潛力重新定義AATD的治療模式，我們期待推進該計畫，向美國食品藥物管理局（FDA）提交臨牀試驗用新藥（IND）申請，並將繼續致力於為患者帶來持久且能夠改變生活的療法。」
YOLT-202正在進行首次人體、開放標籤、單劑量遞增研究，旨在評估其在成人AATD患者中的安全性和耐受性。截至2月6日，兩名經基因檢測確診為PiZZ基因型的受試者已入組，並分別接受了YOLT-202的35毫克和45毫克劑量治療。
經過YOLT-202治療後，兩名患者的AAT水平均在給藥後第一週即出現快速、顯著且劑量依賴性的升高，均超過了11 μM的保護閾值。此外，45毫克劑量組的AAT水平均升高至正常範圍（>20 μM）。這些新生成的AAT蛋白均得到結構修正（M-AAT）且具功能性，45毫克劑量組中修正M-AAT比例超過95%。
YOLT-202顯示出良好的安全性和耐受性，不良事件（AE）可控。未報告嚴重不良事件或導致YOLT-202停藥的不良事件，所有不良事件均被評為1級。最常見的不良事件是輸注相關反應（IRR）。麩丙轉胺酶（ALT）和天門冬胺酸胺基轉移酶（AST）升高均為無症狀、輕度，且無需藥物治療即可迅速恢復。
正在進行的IIT研究（NCT07193615）正在評估單次靜脈輸注YOLT-202 35毫克、45毫克和55毫克劑量的療效。 YolTech正積極準備向FDA提交IND申請，以協助YOLT-202在AATD領域的全球臨床開發。
關於YOLT-202
YOLT-202是一種體內基因編輯療法，可將PiZ突變修正為PiM，用於治療AATD。YOLT-202利用YolTech專有的腺嘌呤鹼基編輯器，以實現標靶編輯並最大程度地減少旁觀者效應。目前，YOLT-202正在進行首次人體IIT研究，旨在評估其安全性、耐受性以及在AATD患者中的最佳生物劑量。YOLT-202先前已獲得美國FDA授予的孤兒藥認定，公司目前正準備向美國FDA提交IND申請，以協助YOLT-202的臨床開發。
關於Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）
AATD是一種遺傳性常染色體共顯性遺傳疾病，由SERPINA1基因突變引起，最常見的缺陷變異來自Z等位基因（Glu342Lys）和S等位基因（Glu264Val）。Z等位基因的存在會導致AAT錯誤摺疊和聚合，致使超過95%的重度AATD患者呈現PIZZ基因型。
關於YolTech
YolTech Therapeutics（堯唐生物）基於HEPDONE™新型編輯平台和非病毒LNP技術，致力於開發體內基因編輯藥物，可望實現一次性治療，即可終身獲益。該公司不斷擴大的臨床研發管線主治遺傳性疾病、代謝性疾病、心血管疾病和自體免疫疾病，初步結果顯示其具有實現持久和變革性療效的潛力。
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